Governo Lula é criticado por atraso na distribuição do Zolgensma, medicamento vital para crianças com AME

O governo federal gastou R$ 457 milhões em 2023 e 2024 com o Zolgensma, terapia gênica da Novartis para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo I. Apesar do alto investimento, o medicamento, incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) desde dezembro de 2022, ainda não está disponível para pacientes. A judicialização tem sido o principal recurso para acesso ao remédio, que é indicado para crianças de até dois anos e custa cerca de R$ 9 milhões por dose.

Entre 2023 e 2024, o Ministério da Saúde atendeu 105 processos judiciais relacionados ao Zolgensma, com desembolsos de R$ 305 milhões em 2023 e R$ 152 milhões em 2024. Dados obtidos via Lei de Acesso à Informação (LAI) revelam que o Distrito Federal lidera os casos judicializados, seguido por estados como São Paulo e Minas Gerais.

Impasses e desafios

O principal obstáculo para a oferta do Zolgensma no SUS é o acordo de compartilhamento de risco (ACR) entre o governo e a fabricante Novartis. As negociações, que definem o modelo de pagamento e condições de uso do medicamento, ainda estão em andamento. Uma reunião crucial entre as partes está marcada para esta segunda-feira (2).

A diretora nacional do Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal (Iname), Diovana Loriato, alertou para a urgência do acesso equitativo ao medicamento:

“O maior desafio das pessoas com AME é garantir acesso ao tratamento. A demora é inaceitável para uma doença degenerativa como essa.”

Outro entrave é a atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), que orienta a utilização do Zolgensma no SUS. Até o momento, o medicamento só pode ser liberado judicialmente, mediante instrução da Advocacia-Geral da União (AGU).

Judicialização e desigualdade no diagnóstico

A AME é uma condição genética rara que afeta cerca de 1.795 brasileiros. Embora o Zolgensma seja crucial para retardar a progressão da doença, seu diagnóstico precoce ainda é limitado. O teste do pezinho ampliado, que poderia identificar a condição ao nascimento, é oferecido apenas em alguns estados, como Distrito Federal e Minas Gerais. A regulamentação nacional do teste, previsto na Lei 14.154/2021, segue em atraso.

De acordo com Mayana Zatz, geneticista da USP, o diagnóstico precoce é fundamental:

“Sem o tratamento imediato, os neurônios perdidos pela AME não podem ser recuperados, comprometendo o futuro da criança.”

Pressão de associações e alternativas

Associações de pacientes têm pressionado o governo para acelerar a liberação do Zolgensma. Manifestos como o do Universo Coletivo AME apontam que a demora no SUS força o uso de tratamentos alternativos menos eficazes e igualmente caros.

A inclusão do Zolgensma no rol de procedimentos obrigatórios para planos de saúde, em fevereiro de 2023, trouxe algum alívio. Porém, a judicialização também cresceu no setor privado, com operadoras enfrentando prazos de até 60 dias para atender pedidos.

AME e tratamentos disponíveis

A AME é uma doença degenerativa que compromete os neurônios motores, responsáveis pelos movimentos musculares. Classificada em três tipos (I, II e III), a doença varia de gravidade. Além do Zolgensma, os medicamentos nusinersena e risdiplam são alternativas já disponíveis no SUS, mas apresentam limitações em eficácia comparadas à terapia gênica.

A espera por soluções

Quase 18 meses após o prazo inicial para disponibilização, o Zolgensma segue inacessível na rede pública. Enquanto negociações avançam, milhares de famílias vivem a incerteza entre os altos custos do tratamento judicial e a luta contra o tempo em uma doença progressiva.